Children’s Tumor Foundation

Das Projekt soll die Neurofibromatose Typ 2 (NF2) bekämpfen, indem die physiologische Funktion des NF2-Gens mithilfe der CRISPR-basierten Gene Editing-Technologie wiederhergestellt wird. Wir streben eine dauerhafte Heilung von NF2-Schwannomen und verwandten Nervenscheidentumoren an, indem wir die Schwann-Zellen in peripheren Nervenscheidentumoren angreifen. Mit Hilfe eines AAV-Vektorsystems (Adeno-assoziiertes Virus) mit optimierten Übertragungsmöglichkeiten soll ein sicherer und wirksamer Therapieansatz entwickelt werden, der in klinische Studien am Menschen umgesetzt werden kann. Durch ein stufenweises Forschungsprogramm werden wir das Vektorsystem optimieren, Gen-Editing- Verfahren entwickeln und die Durchführbarkeit der NF2-Gene-Editing-Therapie in relevanten biologischen Modellen validieren, um letztlich die Grundlage für potenzielle künftige Behandlungen für NF2-Patienten zu schaffen.

Kooperationspartner

Leibniz-Institut für Alternsforschung – Fritz-Lipmann-Institut (FLI)

• Helen Morrison
• Lars Björn Riecken

University of Sydney

• Samantha Ginn